修饰糖增强反义寡核苷酸治疗中枢神经系统疾病的安全性和功效

研究人员发现，一种新开发的修饰糖可以提高用于治疗中枢神经系统疾病的反义寡核苷酸的功效和安全性。

影响大脑和脊髓的疾病尤其具有破坏性，找到新的更有效的方法来治疗这些疾病是研究人员和临床医生的重要目标。现在，来自日本的一个研究小组报告说，稍微修改现有的中枢神经系统 (CNS)疾病治疗方法可以大大提高其疗效。

在最近发表在《分子治疗核酸》上的一项研究中，东京医科齿科大学 (TMDU) 和大阪大学的研究人员发现，在反义寡核苷酸 (ASO) 中添加修饰糖，是最近开发的一种治疗由有毒蛋白质引起的中枢神经系统疾病的策略，大大减少疾病症状。

多种ASO已被批准用于临床，包括gapmer ASO，它是与RNA信使分子结合的遗传物质小片段，产生突变的致病蛋白以标记它们的降解。修改这些gapmer ASO 的化学成分既可以提高其靶向分子降解的能力，又可以减少治疗的毒副作用。

“我们最近开发了一种名为 BNAP-AEO 的新型化学改性剂，”该研究的主要作者 Taiki Matsubayashi 说道。“虽然携带 BNAP-AEO 的 ASO 有望发挥高效作用，但其生物功效和毒性尚未得到研究。”